助力产业腾飞 | 希济生物一站式CGT CDMO GMP厂房正式落成
细胞和基因治疗（CGT）已然成为全球最具发展潜力的前沿医药领域之一，也是这一领域发展的关键点。目前，国内CGT领域处于高速发展阶段，细胞治疗在2021年开启商业化元年，基因治疗已经步入商业化前夕，研发管线持续扩增。不过，当下的CGT领域尚存在同质化竞争、产业链发展不完善、产能不足等问题。
2023年6月30日，希济生物CGT CDMO GMP生产厂房落成典礼在北京市大兴区营商服务中心隆重举行。该厂房的正式落成，将助力弥补我国当下CGT CDMO市场的巨大缺口，加速国内CGT领域新技术、新成果转化应用，助推我国自主CGT药物早日上市，填补国内空白。赛桥生物、东富龙、昆拓信诚医药、赛赋医药、达科为生物、思拓凡、百林科医药、赛默飞世尔、奥星集团、同立海源、乐纯生物、金仪盛世、鸣基医疗等企业代表及投资方、合作伙伴、媒体和行业专家等各界人士参加了本次落成典礼，并参观了希济生物CGT CDMO GMP厂房。
希济生物创始人&CEO鲁薪安博士在落成典礼活动中介绍到，CGT领域正在迎来十年百倍机遇，美国与中国的研发是全球CGT领域的top2，其中中国的在研管线占比达到35%，极具发展潜力。当下国内CGT领域发展存在价格昂贵、技术复杂、人才匮乏、可及性差等痛点，为了解决这些问题迫切需要CDMO。而能够真正助力痛点解决的CDMO必须具备5大关键特点，即具有自主知识产权的技术和工艺平台，攻克关键技术的研发能力， CGT药物从0到1的成功经验，供应链管理和成本控制和完整GMP、项管和质量体系。希济生物兼具了这5大特点，并与CGT产业链上下游紧密合作。如今我们GMP厂房的落成，将进一步推动CGT向前发展，尽快实现我们让基因细胞药物进入寻常百姓家的美好愿景。
希济生物CGT CDMO一站式创新转化平台启动仪式隆重开始，一众领导与嘉宾参与剪彩并对希济生物表示祝贺。随后，希济生物为战略合作方颁发了巨擎奖，以感谢广大合作伙伴对希济生物的信任和支持，同时也向他们致力于推动中国CGT行业的发展致敬。
作为战略合作方代表的赛桥生物CEO商院芳博士表示，未来已来，只是CGT药物尚未普及，需要CGT上下游勠力同心面向挑战。国内的CGT领域发展至今，上下游之间从来没有像今天这样息息相关、荣辱与共过，我们会继续加大与像希济生物这样的企业的合作。同时，我们也希望大家能够一起提升中国CGT产业参与全球竞争的竞争力，我们相信未来十年CGT属于中国。
国投创业首席科学家邵颖博士表示，中国生物医药正走向新的发展阶段，从解决有没有药的问题到药好不好的问题，以及再到为全球做出多少贡献的问题。目前，国内正处于第三阶段。同时，国内的研发迎来了爆发式增长，相较于国外，具有效率、市场、政策等多方面的优势。未来，在中国玩家的参与之下，能够加速推进CGT药物惠及广大患者。
随后，希济生物GMP厂房的落成仪式顺利举行，宣告了京津冀地区最大的CGT 生产设施正式投入使用。这一GMP厂房面积达8000平米，拥有301间房间、96间功能间、15条GMP级生产线、500+设备、800平米研发实验室、P2实验室以及生物样本管理系统，为助力北京乃至全国CGT产业的高质量发展再添动力。
全方位构建“希济优势”，
打造CGT行业需要的一站式CDMO
在当下国内大部分创新药企才成立不久、行业刚经历过资本寒冬的背景之下，将有限的资源投入到差异化药物研发中是创新药企能够脱颖而出，形成独特优势的关键点。而在此过程中，CDMO的价值则更加凸显，专业的CDMO企业能够覆盖临床前研究阶段、临床研究阶段以及商业化生产阶段，为创新药企提供一站式创新转化服务。而为了以更优的性价比达成创新药研发的目标，与CDMO企业合作也成为了广大创新药企的首要选择。
在创新药企选择时，往往会全面考量CDMO企业的众多方面，包括了技术创新能力、工艺开发能力、生产规模、GMP规范化管理实力等。而希济生物就是一家兼具硬件实力与软实力的专注于CGT全领域一站式CDMO创新转化的平台企业。其成立于2022年1月，是国内CGT的领军企业北京艺妙神州团队的二次创业，主要为基因细胞药物企业提供质粒、病毒、细胞等产品的工艺开发、质量控制、生产和注册等服务，以解决日益增长的CGT药物临床开发需求和缺乏高标准、不依赖海外技术的新型CGT CDMO的矛盾，旨在助力我国CGT企业研发出疗效及安全性更佳，成本更低、可及性更广的创新药，从而助推国内CGT领域的发展。
▲ 希济生物发展历程
成立仅短短一年余，占据高起点的希济生物厚积薄发，迅速推进了技术平台搭建、GMP厂房筹建、资质认定、合作等一系列事项。目前，希济生物已经建立了以基因药物、病毒载体药物和细胞药物为核心的共性技术平台，能够为国内CGT创新药企提供涵盖临床前研究阶段至商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，为加速推进产品走向市场提供强有力支撑。
质粒技术平台：可开展质粒工程菌构建和三级菌种库建立、发酵、提取、纯化和制剂，具备包括科研级、中试级、临床级和商业化级不同规模的生产工艺，满足不同阶段需求。同时，基于该技术平台的产量高且稳定，杂质残留优于业内平均水平。
细胞技术平台：可开展多种免疫细胞和干细胞分选、激活、扩增和制剂，平台整合了高效T细胞激活技术（国内首创）、全封闭T细胞培养技术（国际领先）、记忆T细胞富集技术（国际领先）、快速CAR-T制备技术等前沿创新技术，又具备传统细胞培养和全封闭细胞培养工艺，可满足药品不同开发阶段的需求。
病毒技术平台：可开展细胞系建库、细胞扩增、病毒包装、纯化和制剂，希济生物全国首创的悬浮无血清慢病毒制备技术，能够最大程度上减少污染，加之规模化慢病毒纯化技术，能够线性放大生产规模。目前，希济生物已经开发出了能够保障病毒活性和产量的不同规模的生产工艺。
此外，希济生物还正在持续搭建AAV、RV、外泌体及mRNA平台等创新平台，旨在全方位贯彻“新”“全”“精”的希济特色，助力中国CGT创新药研发降本增效，以实现CGT药物进入寻常百姓家的使命。同时，希济生物在创新平台及GMP厂房的基础上，已经逐步形成了独家优势。
在团队优势上，希济生物脱胎于艺妙神州，其团队拥有近10年的CGT产品研发生产积累和从0到1的成功经验，团队成员本科及以上学历超过95%，是希济生物强大的创新源泉；在技术优势上，希济生物具有一系列自主创新平台，打造了成熟的细胞平台工艺及质量体系，能够根据客户需求提供工艺开发、工艺优化、工艺升级等服务，并已拥有成功交付的实战经验。
在产能优势上，希济生物在质粒平台上拥有2条生产线，可实现10L-200L快速高密度发酵工艺，产量最高达克级/L，年产能达80批次；病毒平台拥有3条生产线，可实现3L-200L灵活放大的悬浮慢病毒生产，年产能达90批次；细胞平台拥有超200平米的GMP级细胞产业化平台，采用领先行业的全封闭无血清工艺，可以满足从科研到临床试验、商业化不同阶段的需求。加之本次8000平米的厂房投入使用，希济生物已然拥有目前京津冀地区最大的CGT GMP设施，有效优化当下CGT领域普遍存在的产能不足问题，帮助创新药企解决后顾之忧。
在效率优势上，希济生物最快可半年完成质粒&慢病毒从菌种库建立到病毒IND三批次生产的交付，交付时间较业内平均时间缩短20-30%，助力CGT药物研发降本增效；在质量保证优势上，希济生物搭建了400+以上的质量管理体系文件，并于去年年底已完成了质量体系2.0的升级，建成了完整的药品生产质量管理体系，涵盖了药品研发、注册临床到商业化生产的全生命周期，并且针对药品不同生命周期阶段，贯穿项目管理，建立分级质量管理策略，做到科学管理、有效管理，防止质量管理的过度或不足。
合作共赢，以专业践行使命
基于强大的技术平台和全方位优势，希济生物能够提供涵盖质粒生产、慢病毒载体生产、腺相关病毒生产、细胞生产服务以及临床和非临床的技术服务。在工艺开发及生产方面，希济生物能够利用多种技术平台为客户量身打造满足临床前和商业化的生产工艺；在方法开发及检验方面，希济生物拥有完善的GMP厂房设施和质量体系，提供满足注册产品的方法开发和检测服务；在注册方面，希济生物可以提供CGT产品全领域、一站式的注册咨询和注册申报服务；在临床和非临床的技术服务方面，希济生物基于完善的供应商网络，能够提供任何阶段全方位的咨询服务。
在走向CGT行业所需要的CDMO之路上，希济生物贯彻合作共赢的理念，已经与赛桥生物、赛默飞、赛赋医药等超过10家企业达成战略合作，合作方覆盖产品全生命周期，与合作方间形成了良好的循环促进。同时，希济生物已经获得了行业内的多方认可，在短短一年半时间里，希济生物已签署及确认合作在签合同超过20项，合作客户超7家，订单总金额已超1.5亿人民币。
这些订单几乎囊括了希济生物的所有技术平台，提供了包括质粒病毒生产、细胞工艺优化、方法学开发及转移、样本检测等服务，服务产品包括CAR-T、NK细胞、γδ T细胞等，且承接了国内首个以药物开发为标准的EV项目。目前，希济生物已积累IND和NDA级别质粒生产经验＞70批、病毒生产经验＞70批、细胞生产经验＞350批，所提供的服务已拿到4个IND批件，4个产品申报中。
成功的实践经历和强大的软硬件实力也是众多创新企业选择希济生物的关键。去年4月，清辉联诺与希济生物就CAR19 γδT药品开发、商业化达成合作；仅3个月后，希济生物又与景达生物签订合作协议，为其CAR-NK药品的开发、商业化提供工艺开发、验证以及IND/NDA申请等一站式CDMO服务。未来，希济生物也将竭尽全力为CGT创新药研发保驾护航，持续与CGT产业链上下游进行深度合作，将助力CGT行业再攀高峰落到实处。
以终为始，砥砺前行
E.N.D